Baklofen jest silnym agonistą receptorów GABA-B. Zmniejsza napięcie mięśni szkieletowych. Tolerancja na baklofen rośnie słabo i wolno. Baklofen stosowany jest w leczeniu stwardnienia rozsianego, stwardnienia zanikowego bocznego, diplegii spastycznej (paraliżu, porażenia mięśni), neuralgii trójdzielnej i uporczywej czkawki. Ma też  znaczne działanie uspokające i przeciwlękowe, ale nie jest to jego wskazanie medyczne. Oprócz tego baklofen jest stosowany medycznie w leczeniu alkoholizmu i jako środek ułatwiający zaprzestanie nałogowego palenia papierosów. Przyjmowany rekreacyjnie w dużych dawkach traci selektywność wobec receptorów GABA-B i powoduje również efekty euforyczne.